11月16日,英国药品和保健品管理局公告,批准美国福泰制药与瑞士CRISPR Therapeutics合作开发的CRISPR基因编辑疗法examglogene autotemcel有条件上市许可,用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病伴复发性血管闭塞危象(VOCs)患者,以及无法获得人类白细胞抗原(HLA)匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者。
这是全球首个获批治疗该适应症的基因编辑疗法,也是全球首个获批应用“基因剪刀”CRISPR的疗法。
虽然两家药企尚未公布售价,但按照此前美国FDA批准的蓝鸟生物的基因疗法产品Zynteglo来推算,Casgevy价格大概率会是“百万美元”级别的“天价药物”。