12月8日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了该国首个基因编辑治疗药物Casgevy,这也是基因编辑治疗历史上的里程碑事件,距离CRISPR基因编辑技术诞生大约十年,代表着一项重大的科学进步可以让数以万计的患者受益。
Casgevy由制药公司Vertex Pharmaceuticals和生物技术公司CRISPR Therapeutics共同开发,用于治疗12岁及以上成人镰状细胞病。CRISPR Therapeutics由诺贝尔奖获得者Emmanuelle Charpentier创立,该疗法上个月获得了英国监管机构的批准。