» 13. FDA批准上市非酒精性脂肪性肝炎创新药 40年来首款
当地时间2024年3月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，批准口服小分子药物Rezdiffra 用于治疗伴有中度至晚期肝瘢痕形成（纤维化）的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者，配合饮食、运动一起使用。这是40年来首款获FDA批准上市的MASH药物。
MASH是一种脂肪肝疾病。脂肪肝是指肝脏的脂肪含量超出正常范围，西方国家的脂肪肝大多与酒精滥用相关，而中国的脂肪肝则大多与肥胖有关，中国的脂肪肝患病率已经达到30%。与肥胖相关的脂肪肝就是NAFLD，其中MASH占15%-25%。目前临床上对MASH最重要的治疗方式是减肥。
Rezdiffra的批发购置成本为每年47400美元（折合人民币约34.1万元），美国非营利性机构临床和经济审查研究所分析认为，如果Rezdiffra的价格在每年39600美元至50100美元（折合人民币约28.5万元至36万元）之间，则具有成本效益。
Rezdiffra的原研药企Madrigal Pharmaceuticals公告称，此次加速批准是基于一项关键3期临床试验MAESTRO-NASH，试验结果于2024年2月8日发表于《新英格兰医学杂志》。
结果显示，在第52周时，接受80毫克、100毫克Rezdiffra治疗的患者实现MASH症状消除且肝纤维化未恶化的比例分别为25.9%和29.9%，而安慰剂组中这一比例为9.7%。此外，接受80毫克、100毫克Rezdiffra治疗的患者，分别有24.2%和25.9%实现至少一个阶段纤维化改善且NAFLD活动评分没有恶化，安慰剂组这一比例仅有14.2%。
当地时间2024年3月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，批准口服小分子药物Rezdiffra 用于治疗伴有中度至晚期肝瘢痕形成（纤维化）的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者，配合饮食、运动一起使用。这是40年来首款获FDA批准上市的MASH药物。
MASH是一种脂肪肝疾病。脂肪肝是指肝脏的脂肪含量超出正常范围，西方国家的脂肪肝大多与酒精滥用相关，而中国的脂肪肝则大多与肥胖有关，中国的脂肪肝患病率已经达到30%。与肥胖相关的脂肪肝就是NAFLD，其中MASH占15%-25%。目前临床上对MASH最重要的治疗方式是减肥。
Rezdiffra的批发购置成本为每年47400美元（折合人民币约34.1万元），美国非营利性机构临床和经济审查研究所分析认为，如果Rezdiffra的价格在每年39600美元至50100美元（折合人民币约28.5万元至36万元）之间，则具有成本效益。
Rezdiffra的原研药企Madrigal Pharmaceuticals公告称，此次加速批准是基于一项关键3期临床试验MAESTRO-NASH，试验结果于2024年2月8日发表于《新英格兰医学杂志》。
结果显示，在第52周时，接受80毫克、100毫克Rezdiffra治疗的患者实现MASH症状消除且肝纤维化未恶化的比例分别为25.9%和29.9%，而安慰剂组中这一比例为9.7%。此外，接受80毫克、100毫克Rezdiffra治疗的患者，分别有24.2%和25.9%实现至少一个阶段纤维化改善且NAFLD活动评分没有恶化，安慰剂组这一比例仅有14.2%。
